European Society for Phenylketonuria and Allied Disorders Treated as Phenylketonuria L’European Society for Phenylketonuria and Allied Disorders Treated as Phenylketonuria – Società Europea per la Fenilchetonuria e Disturbi Associati Trattati come la Fenilchetonuria – (o E.S.PKU) è l'organizzazione di genitori che riunisce circa 23 associazioni nazionali e regionali provenienti da 23 Paesi.

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news:trattamento_sapropterina_fenilchetonuria [2014/02/18 13:16] (versione attuale)
Linea 1: Linea 1:
 +====== Il trattamento con sapropterina è adatta a tutti i soggetti con fenilchetonuria ? ======
 +Vi riporto un estratto di un articolo pubblicato da **National Center for Biotechnology Information,​ RMIT University, Discipline of Pharmaceutical Sciences, School of Medical Sciences, Bundoora, Victoria 3083, Australia**
  
 +Durante la fase I dello studio, il 20% dei soggetti con fenilchetonuria (96 su 485) ha risposto con una riduzione maggiore o uguale al 30% del livello di fenilalanina nel sangue, sin dall'​ottavo giorno di trattamento con la sapropterina.
 +== ==
 +Alcuni dei soggetti che hanno dato risposta positiva, sono stati avviati alla III fase di studio. I soggetti con la fenilchetonuria (divisi casualmente),​ sono stati trattati con una dose giornaliera di sapropterina pari a **10 mg/kg** (41 persone) o con un placebo (47 persone) per 6 settimane, mantenendo la normale dieta. Il primo risultato ottenuto è stata la variazione media rispetto al livello di fenilalanina dopo 6 settimane e in particolare si è avuta una riduzione di **3.877 mg/dl** nei soggetti trattati con sapropterina e di **0.047 mg/dl** nel gruppo trattato con il placebo. Quindi, nel **20%** dei soggetti con fenilchetonuria che hanno risposto al trattamento con sapropterina,​ si è avuta una riduzione del livelo di fenilalanina dopo 6 settimane di trattamento. In conclusione,​ la sapropterina effettivamente riduce il livello di  fenilalanina nel sangue ina una piccola proporione dei soggetti affetti da fenilchetonuria.
 +
 +Il testo originale dell'​articolo:​
 +<​blockquote>​Is sapropterin treatment suitable for all subjects with phenylketonuria?​ In a Phase I study, 20% of subjects with phenylketonuria (96/485) responded with a &​amp;​amp;​amp;​gt;/​= 30% reduction in blood phenylalanine at day 8 of treatment with sapropterin. Subsequently,​ some of the responders from this study were enrolled in a Phase III study. The subjects with phenylketonuria were randomised to sapropterin 10 mg/kg/day (n = 41) or placebo (n = 47) for 6 weeks and continued their usual diet. The primary end point was the mean change from baseline in phenylalanine level after 6 weeks and there was a reduction of 235 mumol/l in the sapropterin group compared with 2.9 mumol/l in the placebo group. Thus, in the 20% of subjects with phenylketonuria that responded to a trial treatment with sapropterin,​ there were reduced mean blood phenylalanine levels over 6 weeks of treatment. In summary, sapropterin effectively reduces blood phenylalanine levels in a small proportion of subjects with phenylketonuria.</​blockquote>​
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 +Fonte: **[[http://​www.ncbi.nlm.nih.gov/​sites/​entrez?​cmd=Retrieve&​amp;​amp;​amp;​amp;​db=PubMed&​amp;​amp;​amp;​amp;​dopt=Citation&​amp;​amp;​amp;​amp;​list_uids=18076346|National ​ Center for Biotechnology Information]]**
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 +{{tag>​sapropterina ricerca}}
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 +~~META:date created = 2008-01-09~~