L’European Society for Phenylketonuria and Allied Disorders Treated as Phenylketonuria – Società Europea per la Fenilchetonuria e Disturbi Associati Trattati come la Fenilchetonuria – (o E.S.PKU) è l'organizzazione di genitori che riunisce circa 23 associazioni nazionali e regionali provenienti da 23 Paesi.
Recommendations for Dietitians: Dietary Adjustments and BH4 Responsiveness
E' un interessante documento (in inglese), prodotto dal Children's Hospital Boston sull'approccio all'utilizzo della BH4 come terapia in alcune forme di PKU 1).
Il documento affronta vari aspetti della questione, tra cui:
- i criteri di selezione dei pazienti;
- le aspettative di esito della terapia;
- la durata del trattamento;
- la gestione e la determinazione del dosaggio;
- la valutazione dei risultati;
- il monitoraggio continuo.
