Giornata Europea delle Malattie Rare

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Recommendations for Dietitians: Dietary Adjustments and BH4 Responsiveness

E' un interessante documento (in inglese), prodotto dal Children's Hospital Boston sull'approccio all'utilizzo della BH4 come terapia in alcune forme di PKU 1).

Il documento affronta vari aspetti della questione, tra cui:

  • i criteri di selezione dei pazienti;
  • le aspettative di esito della terapia;
  • la durata del trattamento;
  • la gestione e la determinazione del dosaggio;
  • la valutazione dei risultati;
  • il monitoraggio continuo.