Giornata Europea delle Malattie Rare

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Trattamento delle malattie genetiche in gravidanza

I ricercatori della University of California, a San Francisco, hanno pubblicato i risultati uno studio sul Journal of Clinical Investigation in cui descrivono una nuova tecnica per trattare malattie genetiche del feto ancora nel grembo materno attraverso l'iniezione di “cellule bambine” prelevate dal midollo osseo della madre, preliminare al trapianto fetale di cellule staminali.

Infatti, proprio attraverso una serie di esperimenti su topi in laboratorio, il team guidato da Tippi MacKenzie ha stabilito che è la risposta immunitaria della madre a porre una barriera al trapianto di cellule staminali nel feto. L'unico modo per superare questo ostacolo è trapiantare 'cellule bambine' estratte proprio dalla madre in attesa. “Questa ricerca è davvero emozionante perché ci offre una semplice, elegante soluzione che rende il trapianto fetale di cellule staminali un obiettivo raggiungibile - spiega MacKenzie - Ora, per la prima volta, abbiamo una strategia praticabile per trattare disturbi congeniti con cellule staminali ancor prima della nascita”.

Il trapianto fetale di cellule staminali consiste nel prelevare le cellule sane dal midollo osseo di un donatore per poi innestarle nel feto attraverso iniezioni eco-guidate. Quando ha successo, le staminali impiantate vanno a 'riparare' i danni, contrastando eventuali malattie genetiche che il feto presenta. In teoria, un feto in via di sviluppo ha un sistema immunitario 'immaturo' e ciò dovrebbe facilitare la possibilità di trapianti di successo, dato che il rischio di rigetto è basso e la necessità di una terapia a lungo termine a base di immunosoppressori può essere evitata. “Il fatto che il trapianto sul feto di cellule staminali non avesse avuto molto successo era sconcertante, soprattutto in considerazione del dogma, diffuso tra gli scienziati, che il sistema immunitario del feto può adattarsi a tollerare sostanze estranee - fa notare Qizhi Tang, co-autore della ricerca californiana - La scoperta sorprendente del nostro studio è che la colpa era del sistema immunitario della madre”. “Ora che sappiamo che il feto può tollerare una fonte di staminali 'esterne' - aggiunge MacKenzie - Possiamo davvero pensare in grande e prendere in considerazione l'ipotesi di utilizzare 'cellule bambine' per trattare di tutto, dai disturbi neurologici ai problemi muscolari prima della nascita”

Maggiori approfondimenti qui: J Clin Invest doi:10.1172/JCI44907

Fonte: Malattie Rare - Sanità News