Giornata Europea delle Malattie Rare

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La BioMarin inizia la FASE 2 dei test sul PEG-PAL

Il 22 settembre la BioMarin ha annunciato che il primo paziente ha iniziato la Fase 2 degli studi clinici sul PEG-PAL, per il trattamento della fenilchetonuria (PKU). I primi risultati si prevedono per entro il primo semestre 2010.

Noi rimaniamo ottimistici su questo programma e crediamo che, se approvato, PEG-PAL potrà offrire un significativo beneficio per molti pazienti PKU, specialmente quelli che non rispondono adeguatamente al Kuvan. Nella nostra visione, la struttura flessibile del protocollo della Fase 2, permetterà di trovare facilmente una dose ottimale ed una frequenza di somministrazione, almeno tollerabili in un sottogruppo della popolazione PKU. Noi siamo incoraggiati dai risultati della Fase 1, che ha permesso di ottenere riduzioni dei valori di PHE nel sangue con una dose di 0.1 mg/kg, senza particolari effetti collaterali o reazioni, come ci si sarebbe aspettato con una proteina di questa natura.

I test clinici della Fase 2 sono saranno condotti su 35 pazienti, con dosi crescenti da 0.001 mg/kg. Inizialmente saranno otto iniezioni settimanali a dose fissa, seguite da otto settimane con ottimizzazione delle dosi e della frequenza ed un periodo aggiuntivo durante il quale le dosi potranno aumentare fino a 2.0 mg/kg/settimana.

Il principale scopo della Fase 2 é quello di valutare l'effetto del PEG-PAL sui livelli di PHE nel sangue nei soggetti PKU. L'obiettivo secondario é quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità, la risposta immune e la farmacocinetica delle iniezioni sottocutanee di diverse dosi di PEG-PAL.